A proposta de testar a polilaminina sem grupo placebo causou polêmica e trouxe uma discussão central na ciência médica: é possível comprovar a eficácia de um medicamento experimental sem um grupo controle?
A controvérsia ganhou força após declarações da pesquisadora Tatiana Sampaio no programa Roda Viva, nas quais ela sugeriu que o próximo estágio de testes poderia ocorrer sem braço placebo. A justificativa estaria relacionada ao perfil dos pacientes, pessoas com lesão medular crônica, e à expectativa de que os efeitos observados não ocorreriam espontaneamente.
A fala dividiu especialistas. De um lado, defensores argumentam que há contextos excepcionais em que o grupo controle pode ser dispensado. De outro, pesquisadores independentes alertam que abrir mão desse padrão pode comprometer a validade científica dos resultados.
Veja a entrevista completa da pesquisadora Tatiana Sampaio no Roda Viva:
O que é um grupo controle
Em estudos clínicos, os participantes geralmente são divididos em grupos:
- Grupo experimental: recebe o medicamento em teste.
- Grupo controle: recebe placebo ou o tratamento padrão já existente.
- Placebo: substância sem princípio ativo, usada para medir o efeito psicológico ou espontâneo da melhora.
O grupo controle é considerado o “padrão ouro” da pesquisa clínica porque ajuda a responder uma pergunta fundamental: a melhora ocorreu por causa do medicamento ou por outro fator?
Sem controle adequado, não é possível descartar:
- Recuperação espontânea;
- Efeito placebo;
- Variações naturais da doença;
- Impacto da reabilitação ou de terapias paralelas.
Durante a pandemia de Covid-19, por exemplo, a ausência de ensaios robustos com controle adequado alimentou controvérsias sobre a eficácia da Cloroquina, que posteriormente não demonstrou benefício consistente contra a doença em estudos controlados.
O grupo controle funciona como uma “linha de comparação”. Sem ele, a ciência perde sua principal ferramenta de validação objetiva.
O que se sabe sobre os testes da polilaminina
A Anvisa autorizou oficialmente, em janeiro de 2026, o início da fase 1 dos estudos clínicos com polilaminina, um passo necessário no processo de pesquisa de novos medicamentos. Nesta etapa inicial, o foco é avaliar a segurança e a tolerabilidade da substância em seres humanos, não a eficácia em tratar a lesão medular.
O protocolo aprovado prevê que cinco pacientes voluntários com lesões medulares agudas completas recebam uma dose única de polilaminina diretamente na medula dentro de poucas horas após o trauma, com monitoramento de possíveis efeitos adversos e tolerância ao tratamento.
Como funciona a fase 1
- Envolve um número reduzido de voluntários;
- Foca exclusivamente em segurança e toxicidade da substância;
- Não tem como objetivo comprovar eficácia contra a lesão medular;
- Avalia eventuais efeitos adversos e se a aplicação é tolerada pelos pacientes.
Uso compassivo e seus limites
Antes da autorização regulatória, polilaminina foi aplicada em alguns pacientes com decisões judiciais individuais ou uso compassivo, em situações em que não havia outra opção terapêutica. Esses casos geraram relatos de melhora motora, que circularam amplamente nas redes sociais.
No entanto, dados obtidos fora de um protocolo clínico controlado:
- Não seguem um desenho rígido de pesquisa;
- Não têm um grupo comparativo estruturado;
- Não permitem concluir eficácia com rigor científico.
Relatos de melhora, embora possam inspirar hipóteses, não substituem ensaios clínicos randomizados, que são necessários para estabelecer, de forma robusta, se uma intervenção realmente produz um benefício além do que ocorreria espontaneamente ou por outros fatores.
Quando um estudo clínico pode abrir mão do grupo controle?
A discussão sobre a possibilidade de testar a polilaminina sem grupo controle parte de uma pergunta central: há situações em que a ciência permite flexibilizar esse padrão?
Existem cenários reconhecidos internacionalmente em que o uso de placebo pode ser dispensado. Isso costuma ocorrer em doenças raras sem tratamento disponível, quando não há terapia padrão para comparação.
Também pode acontecer em condições graves, com alto risco de morte ou rápida progressão, nas quais adiar uma possível intervenção levanta dilemas éticos. Outro caso é quando já existe um tratamento eficaz e, portanto, oferecer placebo significaria privar o paciente de uma terapia comprovada.
Nesses contextos, agências reguladoras podem aceitar modelos alternativos de evidência, como:
- Estudos de braço único (single-arm), nos quais todos os participantes recebem o medicamento experimental;
- Comparações com dados históricos, usando registros anteriores da mesma doença;
- Uso de Real World Data (RWD) — dados de mundo real coletados fora de ensaios clínicos tradicionais, como registros hospitalares e bancos de dados.
Em 2023, a Anvisa publicou um guia específico sobre o uso de dados de mundo real para fins regulatórios. O documento reconhece que essas evidências podem complementar análises tradicionais, mas não substituem, por si só, critérios científicos robustos como randomização, controle comparativo e transparência metodológica.
Um exemplo internacional citado nesse debate é o do medicamento oncológico Mobocertinib, aprovado no Reino Unido com base em estudo de braço único voltado a pacientes com uma mutação genética rara e sem alternativa terapêutica eficaz.
Ainda assim, a autorização veio acompanhada de exigências adicionais de monitoramento e produção de novos dados, justamente porque o nível de incerteza é maior quando não há grupo controle.
Abrir mão do grupo controle não é proibido, mas é uma exceção cuidadosamente delimitada.
Por que a comunidade científica exige o grupo placebo na Polilaminina
Entidades científicas e pesquisadores têm defendido cautela diante da possibilidade de avançar com a polilaminina sem grupo controle.
A Sociedade Brasileira para o Progresso da Ciência e a Academia Brasileira de Ciências divulgaram posicionamentos públicos ressaltando a importância de seguir protocolos científicos consolidados antes de alimentar expectativas de eficácia.
A presidente da SBPC, Francilene Procópio Garcia, alertou para o risco de transformar resultados preliminares em promessa terapêutica antes da conclusão das etapas formais de pesquisa.
Já a presidente da ABC, Helena Bonciani Nader, reforçou que o rigor metodológico e a transparência na divulgação de dados são fundamentais para preservar a credibilidade da ciência.
Entre pesquisadores que comentaram o tema na imprensa, a bioquímica Alicia Kowaltowski chamou atenção para o perigo da “torcida antecipada” em torno de um medicamento experimental sem evidência controlada publicada.
Um dos pontos centrais levantados por esses especialistas é a recuperação espontânea em casos de lesão medular.
Embora incomum em quadros classificados como completos, a literatura médica aponta que pequenas melhoras podem ocorrer, especialmente quando associadas à reabilitação intensiva. Sem grupo comparativo, argumentam, torna-se difícil distinguir o efeito do medicamento da evolução natural ou da intensificação da fisioterapia.
Tatiana Sampaio, por sua vez, reconhece que a fisioterapia é parte essencial do processo. Em entrevista ao Roda Viva, ela afirmou que a polilaminina não garante a recuperação sozinha, mas devolve ao neurônio um potencial de crescimento semelhante ao período embrionário, criando as condições para que o sistema nervoso volte a se reconectar.
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Segundo ela, os resultados observados até agora, 6 de 8 pacientes com recuperação motora, cerca de 75% do grupo, superam a taxa de 9% a 10% de melhora espontânea descrita na literatura para lesões completas.
Outro ponto destacado pelos críticos diz respeito às variáveis externas. Ensaios clínicos exigem padronização rigorosa de protocolos de reabilitação, critérios objetivos de avaliação neurológica e definição clara de desfechos clínicos.
A ausência de grupo controle pode aumentar o risco de interpretação enviesada dos dados.
Também pesa no debate a falta, até o momento, de publicação completa em revista científica revisada por pares com detalhamento metodológico e análise estatística amplamente acessível. Para os especialistas, sem esses elementos, é prematuro discutir a dispensa de um braço comparativo em fases mais avançadas.
No centro da divergência está um dilema ético. Tatiana questiona se, caso os resultados continuem expressivos nas próximas etapas, seria moralmente aceitável negar o tratamento a um grupo apenas para cumprir o desenho clássico de fase 3.
Para parte da comunidade científica, a resposta ainda passa pela necessidade de comprovação inequívoca. Para a pesquisadora, a discussão envolve não apenas método, mas também humanidade diante da expectativa de pacientes com lesão medular.
O que diz a Anvisa sobre a Polilaminina e grupo placebo
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária não caminha sozinha; ela segue o compasso das diretrizes internacionais de pesquisa. Para o órgão, a ciência robusta se apoia em um tripé inegociável: randomização (sorteio dos pacientes), transparência metodológica e, crucialmente, o controle comparativo.
No cenário atual, a Anvisa autorizou apenas a fase 1 dos testes da polilaminina, etapa cujo foco é estritamente a segurança e a toxicidade do composto. O debate sobre a eficácia, e a obrigatoriedade de um grupo placebo, pertence à fase 2, que exigirá uma nova e rigorosa análise regulatória antes de sair do papel.
O que ainda precisa ser respondido
Com a autorização da fase 1 pela Anvisa, o debate agora se desloca para a próxima etapa do desenvolvimento clínico. A fase 2 é tradicionalmente o momento em que se começa a investigar eficácia de forma mais estruturada, e é justamente aí que surgem as principais dúvidas científicas e éticas.
Uma das decisões centrais será o desenho do estudo. Haverá um braço placebo ou algum tipo de controle ativo? A resposta a essa pergunta definirá o grau de robustez das conclusões futuras. Sem comparação estruturada, a interpretação dos resultados tende a ser mais controversa.
Será necessário estabelecer quais desfechos clínicos serão considerados relevantes. Recuperação motora parcial? Ganho de sensibilidade? Autonomia funcional? A escolha dos indicadores impacta diretamente a leitura dos resultados.
O que já se sabe e o que ainda não se sabe sobre a Polilaminina
Até o momento, alguns pontos estão claros. A fase 1 dos testes clínicos foi autorizada pela Anvisa e está focada exclusivamente em segurança. Também existem relatos preliminares de melhora motora em pacientes que receberam a substância em contextos anteriores ao ensaio formal. Nesta etapa, porém, o objetivo não é comprovar eficácia, mas avaliar riscos, efeitos adversos e tolerabilidade.
Por outro lado, permanecem lacunas importantes. Ainda não há comprovação estatística robusta de que a polilaminina seja eficaz.
Não está demonstrado se os efeitos observados superam aqueles que poderiam ocorrer por placebo ou por reabilitação intensiva isolada. Tampouco se sabe se os resultados são replicáveis em uma amostra maior, com metodologia controlada e acompanhamento prolongado.
Essas incertezas não invalidam a hipótese científica, mas indicam que ela ainda está em fase de teste.
Entre esperança e método científico: Polilaminina e grupo placebo
A polilaminina surge em um campo historicamente marcado por poucas alternativas terapêuticas para lesão medular. Por isso, a repercussão pública foi imediata e intensa. Para pacientes e familiares, qualquer sinal de recuperação representa uma possibilidade concreta de mudança de vida.
Ao mesmo tempo, a história da medicina é marcada por medicamentos experimentais que pareciam promissores nas fases iniciais, mas não confirmaram eficácia quando avaliados em estudos clínicos com grupo placebo e grupo controle. Por isso, o debate em torno da polilaminina e do uso de grupo placebo vai além de uma questão técnica. Ele envolve ética em pesquisa, segurança do paciente, rigor metodológico nos estudos clínicos e a credibilidade das instituições responsáveis por avaliar novas terapias.
Nos próximos meses, o desenho da fase 2 será decisivo. Ele mostrará se a polilaminina avançará como medicamento experimental respaldado por evidência robusta ou se continuará no centro de uma discussão sobre os limites entre urgência social e rigor metodológico.
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